丁列明：良好的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)需要良好的頂層設(shè)計
? 國內(nèi)藥房一瞥，圖片來自sdyyzs.cn
編者按：
5月11-12日，國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）連續(xù)發(fā)布了4份有關(guān)新藥改革的“征求意見稿”，此次改革力度之大，讓很多業(yè)內(nèi)人士表示，醫(yī)藥研發(fā)的春天已到來。最近，在在2017中國國際藥物信息大會暨第九屆DIA中國年會上， CFDA國際合作司司長袁林表示，中國將有選擇性地加入ICH組織（International Council for Harmonization）。這也意味著未來中國藥物研發(fā)政策環(huán)境越來越與國際接軌。
為此，“知識分子”邀請浙江貝達藥業(yè)董事長丁列明博士，解讀CFDA新政給藥企帶來的機遇以及挑戰(zhàn)。
撰文 | 葉水送
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《知識分子》：此次CFDA改革釋放了哪些積極信號?
丁列明：近年來國家大力鼓勵創(chuàng)新，從中央部門到地方均出臺了一系列鼓勵政策。其中國家食品藥品監(jiān)督總局近年出臺以及即將出臺的改革措施力度巨大，近日推出的幾個“征求意見稿”更是大刀闊斧，促進中國創(chuàng)新藥物發(fā)展。這是一次歷史性的改革，體現(xiàn)了畢井泉局長和局領(lǐng)導(dǎo)班子的開闊視野與改革勇氣、魄力，深刻體現(xiàn)了“為進一步深化審評審批制度改革，促進藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，提高產(chǎn)業(yè)競爭力，滿足公眾臨床需要”的改革思路，也是藥械“質(zhì)量源于設(shè)計”的本質(zhì)體現(xiàn)，良好的藥械產(chǎn)業(yè)生態(tài)系統(tǒng)需要良好的頂層設(shè)計。
有條件批準上市、建立項目審評中會議溝通機制、臨床申請備案制、臨床試驗機構(gòu)備案制、強調(diào)藥品醫(yī)療器械全生命周期管理等，均與歐美現(xiàn)行審批制度接軌，而接受境外臨床研究數(shù)據(jù)則體現(xiàn)了從技術(shù)層面與國際接軌。
《知識分子》：改革對CFDA自身會提出哪些新的要求？
丁列明：我們認為這是一次歷史性的改革，在目前國家鼓勵創(chuàng)新的大好政策環(huán)境下，在充沛的投資資金支持下，隨著各類優(yōu)秀創(chuàng)新人才回歸，隨著創(chuàng)新藥研究技術(shù)國際化交流的擴大與深入，我們有理由相信中國的創(chuàng)新藥研發(fā)將迎來快速的、良好的發(fā)展。它是機遇，同時也是挑戰(zhàn)，隨著中國對創(chuàng)新政策深入，對外創(chuàng)新藥進入中國，在審批制度上越來越開放，對國內(nèi)企業(yè)來說將更加直面跨國企業(yè)在中國市場的激烈競爭，對國內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新能力的提升是一大挑戰(zhàn)。
制度確定后的有效執(zhí)行是對CFDA最大的要求，從事先審批向事后監(jiān)管轉(zhuǎn)化，一改往日的“截流”審批的角色，逐步轉(zhuǎn)向“導(dǎo)流”監(jiān)管，并逐步與國際接軌，這要求CFDA進一步加強審評技術(shù)隊伍力量，提高審批效率，審評技術(shù)水平同步與國際接軌。
《知識分子》：此次改革對中國臨床試驗會產(chǎn)生哪些影響？
丁列明：臨床試驗申請備案制無疑將加快新藥研究進入臨床試驗的速度，提高整個新藥研發(fā)速度；對臨床試驗機構(gòu)采用備案制，明顯拓展了新藥研究臨床試驗機構(gòu)的選擇面，避免了部分臨床試驗機構(gòu)資源短缺而影響研究速度；臨床試驗開始前的會議溝通制將事先就技術(shù)、合規(guī)問題進行溝通討論，避免走彎路，更高效推進臨床試驗；允許境外創(chuàng)新藥早期項目在國內(nèi)開展早期臨床研究，有利于國內(nèi)臨床試驗機構(gòu)更多接觸國際先進的臨床研究經(jīng)驗，提升自身能力建設(shè)。
《知識分子》：此次改革對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)以及投資格局是否會產(chǎn)生重大影響？
丁列明：本次的改革政策是對《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》的深化和落地。從臨床試驗管理、審評審批、全生命周期管理和創(chuàng)新者權(quán)益等方向全面優(yōu)化國內(nèi)藥械創(chuàng)新環(huán)境，促進藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，創(chuàng)新藥械研發(fā)將迎來重大利好。
首先對藥品審批制度進行優(yōu)化，加快創(chuàng)新藥研發(fā)流程，以更加開放的態(tài)度對待臨床研究的技術(shù)性問題，包括接受境外臨床研究數(shù)據(jù)，實施藥品醫(yī)療器械全生命周期管理，明確落實企業(yè)的主體責(zé)任，更有效實施風(fēng)險控制；提倡保護創(chuàng)新者權(quán)益，將促進藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和技術(shù)創(chuàng)新，提高產(chǎn)業(yè)競爭力；支持創(chuàng)新藥按規(guī)定納入基本醫(yī)療保險支付范圍，有效推廣創(chuàng)新藥的臨床應(yīng)用，惠及民生。
《知識分子》：審評機構(gòu)自受理之日起60個工作日后，沒有給出否定或質(zhì)疑的審查意見即視為同意。CFDA在臨床試驗上的角色是否發(fā)生了變化，由審批制變?yōu)閷彶?、監(jiān)督？
丁列明：在這種轉(zhuǎn)換中，CFDA的職責(zé)仍然是監(jiān)管，確保藥品使用安全有效。行政審批的流程改變，并未改變對于藥品臨床申請的技術(shù)要求，通過申報前的會議雙方充分溝通，更有利于備案審查。當(dāng)然，備案制對于CFDA的審查工作效率提出了更高要求。
《知識分子》：很多人詬病中國臨床數(shù)據(jù)的真實性，此次改革會提出哪些新要求？
丁列明：中國的臨床試驗數(shù)據(jù)存在部分不真實、不完整和臨床研究行為不規(guī)范，有著深刻的歷史和社會原因。2015年，CFDA開展臨床數(shù)據(jù)核查工作，明確了責(zé)任主體。監(jiān)管機構(gòu)、申請人、臨床研究機構(gòu)及研究人員均對臨床數(shù)據(jù)的規(guī)范性、完整性、真實性有了深刻認識，臨床數(shù)據(jù)的真實性問題得到明顯改善。本次征求意見的相關(guān)政策中涉及臨床試驗機構(gòu)備案制、接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)、支持拓展性臨床試驗等，相信在落實責(zé)任主體、制定藥物臨床試驗項目檢查相關(guān)法規(guī)并有效監(jiān)管下，臨床數(shù)據(jù)的真實性問題會得到逐步解決。
《知識分子》：臨床試驗申請人可聘請第三方對臨床試驗機構(gòu)是否具備條件進行評估認證。目前，中國有沒有這樣的機構(gòu)？
丁列明：目前，中國對于臨床試驗機構(gòu)是否具備條件采用資質(zhì)審查制度，即GCP認證，由CFDA進行評估認證。在國家對臨床試驗機構(gòu)資格備案制實施前，沒有機構(gòu)公布從事該項活動，但并不代表沒有機構(gòu)不具備評估認證能力，如各資深的CRO公司。
《知識分子》：從公司的層面來說，征求意見稿出臺的新規(guī)對公司的研發(fā)策略是否會產(chǎn)生影響？
丁列明：貝達藥業(yè)將繼續(xù)秉承一貫的創(chuàng)新宗旨，充分應(yīng)用CDFA的改革政策，進一步做好創(chuàng)新藥研發(fā)，造福于民。
首先，結(jié)合打造總部在中國的跨國制藥企業(yè)的戰(zhàn)略目標，堅持創(chuàng)新研發(fā)投入，落實“走出去，引進來”的思路，加快自主研發(fā)項目走向海外，同時更好應(yīng)用政策引進海外優(yōu)秀項目，使國內(nèi)患者能夠充分享受全球科技創(chuàng)新成果。其次在技術(shù)上，充分利用CDE的技術(shù)交流會，做好事先溝通，避免走彎路。第三，實時調(diào)整新藥研發(fā)戰(zhàn)略，科學(xué)選題立項，積極參與國際競爭，為民族醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展貢獻自己的力量。
