快訊 | 癌癥患者的福音亦或負(fù)擔(dān)？美國批準(zhǔn)新型細(xì)胞療法，定價47萬美元
?全球首個CAR-T療法獲得FDA的正式批準(zhǔn)，圖片截自fda.gov
引言：
醫(yī)療不免有費用，而有時醫(yī)療與費用是巨大的矛盾。今天，美國批準(zhǔn)的癌癥療法就是一個例子。癌癥患者及其家庭當(dāng)然希望有治療方法，但費用太高令人望而驚嘆。對于經(jīng)濟(jì)富裕的家庭是福音，對于經(jīng)濟(jì)勉強(qiáng)可以承擔(dān)的家庭是負(fù)擔(dān)，對于經(jīng)濟(jì)條件不佳的家庭是望塵莫及。請生產(chǎn)廠家降價就可以解決問題嗎？它們會說：你們不付費，我們就無法承擔(dān)研發(fā)的費用。我們不是慈善機(jī)構(gòu)。
撰文 | 葉水送
責(zé)編 | 徐 可
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8月30日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）做出一個歷史性的決定，批準(zhǔn)了諾華的CAR-T療法，商品名為Kymriah。這是全球首個CAR-T療法的獲批，同時也是美國的第一個基因治療被批準(zhǔn)，其適應(yīng)癥為25歲以下急性淋巴白血病患者（ALL）。
事實上，早在一個月前（7月13日），諾華研發(fā)的針對帶有CD19抗原白血病細(xì)胞的CAR-T療法在腫瘤藥物咨詢委員會上全票通過（10：0），為獲得FDA批準(zhǔn)掃清了最后一道障礙。
據(jù)統(tǒng)計，2012年全球白血病患者高達(dá)35.2萬人，我國是白血病高發(fā)國家，每10萬人中有4-6人患有白血病，其中40%是兒童，兒童白血病約占全部兒童腫瘤病例的1/3左右。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院副主任醫(yī)師陳曉娟此前對《知識分子》介紹，急性白血病是兒童時期最常見的惡性腫瘤之一，主要包括急性淋巴細(xì)胞白血病和急性髓系白血病兩大類，其中又以急性淋巴細(xì)胞白血病為主。
12歲的美國女孩Emily Whitehead曾是一名兒童白血病患者，五年前通過使用CAR-T細(xì)胞試驗治療，至今健康地生活著。她不僅是CAR-T細(xì)胞治療的受益者，也成為這一技術(shù)的推廣者。
?在難治性的ALL患者中，Kymriah有效性達(dá)到83%，圖片截自novartis.com
Kymriah的安全性和有效性如何? 一個多中心的臨床試驗數(shù)據(jù)的顯示，在63名由兒童和年輕人組成的復(fù)發(fā)或頑固性ALL患者中，治療后3個月的總緩解率為83%。不過，它也可能帶來細(xì)胞因子風(fēng)暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。
?CAR-T治療的流程圖，lls.org
所謂的CAR-T治療，全名為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），首先從患者體內(nèi)收集T細(xì)胞，然后在體外進(jìn)行修飾，再將其打入到患者體內(nèi)，從而精準(zhǔn)靶向或殺傷癌細(xì)胞。諾華的Kymriah免疫療法也不例外，它是一個針對不同患者的定制治療方法。
?賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、CAR-T技術(shù)發(fā)明人Carl June慶祝這一好消息。圖片來自網(wǎng)絡(luò)
對此，美國FDA局長Scott Gottlieb表示，“我們正在跨入一個新的醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域，這就是讓患者自身的細(xì)胞經(jīng)過修飾，從而能夠殺傷腫瘤細(xì)胞?；蚝图?xì)胞治療等新技術(shù)，有望讓我們有能力治療甚至治愈許多令人棘手的疾病。FDA將致力于幫助加快開發(fā)和審查這些具有潛在拯救生命的突破性療法。”
目前，全球還有多家制藥公司在投入大量資源，針對不同類型的血液腫瘤研發(fā)CAR-T治療。但僅數(shù)個月前，CAR-T治療的命運還由于某些試驗性治療出現(xiàn)病人死亡案例而前途未卜，未來走向捉摸不定。如今，F(xiàn)DA給諾華開綠燈以及從事CAR-T研發(fā)的Kite制藥公司（Kite Pharma）被吉列德公司（Gilead Science Inc.）高價收購，讓CAR-T治療領(lǐng)域的從業(yè)者重新看到了希望。數(shù)天前，生物技術(shù)巨頭吉列德公司以119億美元收購Kite，進(jìn)入CAR-T治療領(lǐng)域。
?目前，基于CD19細(xì)胞的CAR-T療法，圖片來自：biopharma-reporter.com
目前，Kymriah的定價為47.5萬美元，雖低于市場的預(yù)期，但是價格仍十分昂貴。高昂的價格是患者和公眾關(guān)注的焦點問題之一。有分析師表示，由于潛在的患者較少，藥廠要覆蓋前期研發(fā)投入，很難將價格降下來，CAR-T治療將會是全球最貴的治療技術(shù)，治療費用高達(dá)40萬美元至75萬美元。
參考資料：
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
http://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-crosses-fda-finish-line-monumental-car-t-approval
制版編輯： 艾略特｜
