重磅醫(yī)藥政策來臨，行業(yè)人士怎么評(píng)論
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導(dǎo)語
2017年10月8日，中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（以下簡(jiǎn)稱《意見》），全篇6大部分，共36條。10月10日，CFDA局長(zhǎng)畢井泉表示，“深化審評(píng)審批制度改革，鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的大幕已經(jīng)開啟”。
此前一天，CFDA舉行新聞發(fā)布會(huì)，對(duì)《意見》進(jìn)行了解讀，介紹藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新工作有關(guān)情況并回答記者提問。
醫(yī)藥行業(yè)這一超級(jí)重磅政策的發(fā)布，引起了業(yè)內(nèi)的沸騰，令人倍感鼓舞：研發(fā)創(chuàng)新的春天真的到來了。來自醫(yī)藥企業(yè)、CRO、臨床等領(lǐng)域的大咖們?cè)诰€上展開了熱烈探討，現(xiàn)整理成文，供讀者參考。
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張丹 博士
方恩醫(yī)藥發(fā)展有限公司董事長(zhǎng)、國(guó)家“千人計(jì)劃”專家聯(lián)誼會(huì)秘書長(zhǎng)
國(guó)務(wù)院剛剛發(fā)布的《意見》，其意義非常重大，將國(guó)家最近兩年所有的所思所想，從各個(gè)角度予以了全面總結(jié)，這必將大大促進(jìn)我國(guó)藥物研發(fā)，特別是創(chuàng)新藥以及孤兒藥的研發(fā)工作。這份新的文件特別對(duì)臨床實(shí)驗(yàn)方面進(jìn)行了多方面的闡述，比如取消GCP（藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范）臨床機(jī)構(gòu)的預(yù)認(rèn)證，鼓勵(lì)、建立區(qū)域性倫理，以及接受國(guó)際多中心臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)——這一點(diǎn)非常重要，無論是國(guó)內(nèi)企業(yè)還是國(guó)外企業(yè)，國(guó)際多中心的臨床數(shù)據(jù)，都可以有條件的拿回中國(guó)來作為申請(qǐng)產(chǎn)品上市的部分支持性數(shù)據(jù)。當(dāng)然，如果是第一次申報(bào)某個(gè)分子的話，要做一個(gè)對(duì)照性研究證明中國(guó)人和外國(guó)人的基因差異沒有這方面的影響，這也是ICH一般的要求。
該文件里提出了一條，就是向藥監(jiān)局申請(qǐng)上臨床批文即IND（臨床研究申請(qǐng)）的時(shí)候，首先要經(jīng)過倫理機(jī)構(gòu)的同意。是不是可以呼吁一下，這一條將來能夠做調(diào)整，最好是倫理和藥審中心的審評(píng)同步進(jìn)行。原因是，我國(guó)真正能做創(chuàng)新藥的GCP機(jī)構(gòu)還不多，因此造成了一般的倫理機(jī)構(gòu)都沒有經(jīng)驗(yàn)審評(píng)創(chuàng)新藥。另外，倫理機(jī)構(gòu)即使有經(jīng)驗(yàn)，他的整體人員實(shí)力也沒有藥審中心強(qiáng)。再加上目前我國(guó)還沒有區(qū)域倫理，我們也不可能通過社會(huì)力量，在極短時(shí)間內(nèi)做成一個(gè)高精尖的與國(guó)際接軌的倫理機(jī)構(gòu)。等于是藥審中心先把審查的第一步責(zé)任給了倫理機(jī)構(gòu)了，而相對(duì)來講能夠開展工作的倫理機(jī)構(gòu)又非常有限，能夠加強(qiáng)倫理的這個(gè)路徑，目前又比較遙遠(yuǎn)，所以就會(huì)造成我們?cè)谏暾?qǐng)創(chuàng)新藥這個(gè)路徑上多了一道檻，希望這方面將來能夠改變。也就是，倫理和藥審中心的審評(píng)應(yīng)同步進(jìn)行——ICH國(guó)家一般也是這么做的。
楊大俊 博士
美國(guó)華人生物醫(yī)藥科技協(xié)會(huì)（CBA）前會(huì)長(zhǎng)
國(guó)家“千人計(jì)劃”專家、江蘇亞盛醫(yī)藥董事長(zhǎng)
新政策對(duì)于倫理委員會(huì)提出了很高的要求和挑戰(zhàn)，雖然從某種意義上看讓倫理委員會(huì)同時(shí)審核新藥進(jìn)行臨床試驗(yàn)的IND有一定的先進(jìn)性，但是現(xiàn)階段中國(guó)的倫理委員會(huì)整體來說無論是數(shù)量還是質(zhì)量都非常有限，可能會(huì)造成新的瓶頸以及安全風(fēng)險(xiǎn)。未來需要整個(gè)行業(yè)的利益相關(guān)方，包括藥監(jiān)局、衛(wèi)計(jì)委、醫(yī)院和臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、新藥研發(fā)企業(yè)和申辦方以及患者，律師等，一起充分討論，逐步建立并不斷優(yōu)化我們的倫理審核體系，特別是倫理委員會(huì)的科學(xué)性和專業(yè)能力，組織管理包括區(qū)域性的、中心的以及第三方專業(yè)服務(wù)倫理委員會(huì)，這樣才能夠讓倫理委員會(huì)在保證病人的安全和利益的同時(shí)，提高效率，促進(jìn)創(chuàng)新藥的臨床開發(fā)和國(guó)際接軌。
同時(shí)考慮借鑒歐美特別是澳大利亞在這方面的經(jīng)驗(yàn)，在系統(tǒng)上建立全國(guó)的標(biāo)準(zhǔn)，比如相關(guān)的程序和質(zhì)量控制以及合同的文件模板等等，但在執(zhí)行層面上可以是多方位的，公開透明和市場(chǎng)化運(yùn)作，既有大型綜合醫(yī)院的專業(yè)倫理委員會(huì)，也有區(qū)域性的，中心性的，第三方提供服務(wù)的，甚至是基于某個(gè)疾病的專業(yè)倫理委員會(huì)，這樣的話就可以按照倫理委員會(huì)的要求做到科學(xué)化，標(biāo)準(zhǔn)化和國(guó)際化的倫理審核。
崔一民 教授
北京大學(xué)第一醫(yī)院臨床試驗(yàn)中心主任
臨床試驗(yàn)的主戰(zhàn)場(chǎng)在醫(yī)院，在新醫(yī)改的形勢(shì)下，大型三甲醫(yī)院的主任醫(yī)師工作量呈明顯下降趨勢(shì)，可是他們?yōu)槭裁床粡氖屡R床試驗(yàn)工作呢？這里有很多非常重要的因素值得我們深思，激勵(lì)機(jī)制、輔助機(jī)制、創(chuàng)新意識(shí)，有或許沒有? 真正能激發(fā)他們的是一種綜合意識(shí)，既要讓他們明白臨床試驗(yàn)的重要性，又要讓他們體會(huì)從事臨床試驗(yàn)的光榮性，更要給他們以全方位的支持。文件中還沒有提及核心的因素，如何讓臨床專家在職稱教師晉升之外考慮臨床試驗(yàn)，形成“我要做”的局面，這是目前我們面臨的挑戰(zhàn)。個(gè)人認(rèn)為抓住少數(shù)，影響多數(shù)，從點(diǎn)到面，由上而下，在短期內(nèi)逐漸形成重視臨床研究的局面，逐漸讓臨床醫(yī)院的管理者和醫(yī)務(wù)人員認(rèn)識(shí)到臨床研究，可以改變現(xiàn)在臨床的生態(tài)環(huán)境至關(guān)重要。
張自然 博士
中國(guó)化學(xué)制藥工業(yè)協(xié)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)兼政策法規(guī)專委會(huì)主任
此次《意見》的發(fā)布，意義非凡。
第一，“對(duì)臨床試驗(yàn)研究者在職務(wù)提升、職稱晉升等方面與臨床醫(yī)生一視同仁”：切實(shí)解決臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和人員的積極性問題，掃除制約新藥研發(fā)的一大瓶頸。
第二，“及時(shí)按規(guī)定將新藥納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍”：支持新藥快速進(jìn)入市場(chǎng)銷售，讓研發(fā)者盡快回收成本，鼓勵(lì)新藥研發(fā)。
第三，“嚴(yán)格控制口服制劑改注射制劑，肌肉注射制劑改靜脈注射制劑”：以往在以藥養(yǎng)醫(yī)和營(yíng)銷潛規(guī)則驅(qū)使下，將口服制劑改為注射劑以求銷量迅速上升的情況大量發(fā)生，在審批限制、取消以藥養(yǎng)醫(yī)、醫(yī)藥代表不帶銷售任務(wù)、杜絕醫(yī)生回扣等多重政策作用下，這種不必要改注射劑的狀態(tài)將徹底扭轉(zhuǎn)。
第四，“經(jīng)典名方類中藥，按照簡(jiǎn)化標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)審批”：跳出中藥西審的誤區(qū)，遵循中醫(yī)藥特點(diǎn)和規(guī)律，已經(jīng)在中醫(yī)藥局通過的首批100首“古代經(jīng)典名方”目錄即將公布，這些名方申報(bào)中藥復(fù)方制劑免臨床試驗(yàn)，可大幅縮短產(chǎn)品上市時(shí)間。
第五，“推動(dòng)上市許可持有人制度全面實(shí)施”：一切圍繞產(chǎn)品展開，產(chǎn)品比藥廠重要，動(dòng)輒就建藥廠的時(shí)代一去不復(fù)返了。
鄭維義 博士
江蘇諾佰奧生物醫(yī)藥股份有限公司董事長(zhǎng)、“千人計(jì)劃”專家
這次《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中首次提出了支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。提出了國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委或由其委托有關(guān)行業(yè)協(xié)（學(xué)）會(huì)公布罕見病目錄，建立罕見病患者登記制度。罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市。這對(duì)于罕見病治療用藥和醫(yī)療器械的研發(fā)提供了政策的保障。這對(duì)于中國(guó)罕見病患者是個(gè)福音，特別對(duì)仍然處在幾乎無人問津的罕見病治療用藥的研發(fā)是個(gè)利好。但我們?nèi)匀黄诖桨l(fā)布的國(guó)家罕見病目錄，到底有多少罕見病會(huì)進(jìn)入目錄，哪些沒有進(jìn)入目錄。另外這次提出了完善和落實(shí)藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度。對(duì)創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品、兒童專用藥、創(chuàng)新治療用生物制品以及挑戰(zhàn)專利成功藥品注冊(cè)申請(qǐng)人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期。
總之，這次意見的出臺(tái)前，充分聽取了各方的意見，對(duì)罕見病治療藥品的研發(fā)提供了政策的保障，極大的激發(fā)了罕見病治療藥品的投入，期待在不久的將來，中國(guó)自己研發(fā)的罕見病治療藥品能夠批準(zhǔn)上市。
陳力 博士
華領(lǐng)醫(yī)藥技術(shù)（上海）有限公司總經(jīng)理、創(chuàng)始人
華領(lǐng)醫(yī)藥是新政的受益者，上市許可人制度、倫理委員會(huì)制度和國(guó)際臨床數(shù)據(jù)用于中國(guó)申報(bào)，以及專利期補(bǔ)償和臨床數(shù)據(jù)保護(hù)，都對(duì)華領(lǐng)醫(yī)藥的全球首創(chuàng)新藥的開發(fā)和市場(chǎng)準(zhǔn)入提供了政策保障。
謝雨禮 博士
偶領(lǐng)生物總經(jīng)理
這次中共中央辦公廳和國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)的意見，實(shí)際上是對(duì)之前國(guó)家局發(fā)布的征求意見稿的總結(jié)和定稿。沒有太多的新東西，有些細(xì)節(jié)模糊化了。比如征求意見稿中60天默示，無否定意見，臨床試驗(yàn)可以進(jìn)行。正式稿中沒有給出具體時(shí)間。改革的大方向沒有變，加快審批審評(píng)，提高藥品質(zhì)量，鼓勵(lì)創(chuàng)新，改善老百姓藥品的可及性。改革臨床試驗(yàn)管理，仿制藥和注射劑的一致性評(píng)價(jià)，專利鏈接和補(bǔ)償制度，罕見病和上市人許可制度等熱點(diǎn)問題都有提及。必然是今后生物醫(yī)藥發(fā)展的一份綱領(lǐng)性文件。希望盡快法制化和落地執(zhí)行。
李戰(zhàn) 博士
南京濟(jì)群醫(yī)藥科技股份有限公司董事長(zhǎng)
忽如一夜春風(fēng)來，千樹萬樹梨花開，這次在十九大前以兩辦名義高規(guī)格推出“36條意見”，是個(gè)大禮包！《意見》的發(fā)布，讓我們看到國(guó)家改革的力度和決心，研發(fā)創(chuàng)新的春天真的到來了！
這“36條”基本上是國(guó)外長(zhǎng)期實(shí)踐證明過的良策：MAH制度、專利鏈接制度及補(bǔ)償制度、DMF制度、數(shù)據(jù)保護(hù)措施等，以及對(duì)應(yīng)美國(guó)的《橙皮書》的“上市藥品目錄”，對(duì)應(yīng)DMF制度的原、輔料關(guān)聯(lián)審評(píng)，均為有識(shí)之士呼吁多年的善政，這是一整套組合拳，將大大促進(jìn)和保護(hù)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)者的研發(fā)熱情！
但是還有不少問題須解決：1、相關(guān)法規(guī)還需盡快修訂，《注冊(cè)管理辦法》以及相應(yīng)的各類操作指南等配套措施等的修改還須跟上和落實(shí)；2、MAH試點(diǎn)應(yīng)盡快擴(kuò)展到全國(guó)全面實(shí)行，擴(kuò)展到不僅藥品、器械等領(lǐng)域也可實(shí)現(xiàn)；3、有些改革需要更徹底：例如關(guān)聯(lián)審評(píng)作為DMF的過渡政策，畢竟不如DMF系統(tǒng)完善和及時(shí)，缺乏完整數(shù)據(jù)庫(kù)動(dòng)態(tài)管理和變更管理的一整套信息處理系統(tǒng)；4、為鼓勵(lì)創(chuàng)新，相關(guān)部委聯(lián)動(dòng)配合措施需出臺(tái)，如創(chuàng)新藥的醫(yī)保支持、通過一致性評(píng)價(jià)產(chǎn)品的價(jià)格保護(hù)等；5、一些限速環(huán)節(jié)如“遺傳辦”審評(píng)制度應(yīng)改革。
龔兆龍 博士
思路迪醫(yī)藥科技公司CEO（前FDA審評(píng)員）
《意見》提到鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)企業(yè)參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)，明確國(guó)外臨床數(shù)據(jù)可以用于支持國(guó)內(nèi)上市對(duì)開展全球創(chuàng)新藥開發(fā)的國(guó)內(nèi)企業(yè)是一個(gè)重大利好消息。國(guó)內(nèi)企業(yè)也可以針對(duì)有臨床價(jià)值的新藥開展全球布局，融入國(guó)際。
