2018年中國醫(yī)藥生物技術十大進展，PD-1抗體、干細胞研究入選
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1月12日，由中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會等機構評選的“2018年中國醫(yī)藥生物技術十大進展評選”揭曉。排名不分先后：
1．全球消滅脊灰行動計劃關鍵疫苗獲國際認證
中國生物技術股份有限公司研發(fā)的國家一類新藥——新型脊灰疫苗（sIPV、bOPV）獲國際認證并實現(xiàn)規(guī)?；隹?，解決了國家脊灰免疫策略實施轉換的難題和困境。bOPV是“中國生物”首個研發(fā)上市，在我國獨家供應的品種，并通過WHO預認證，與聯(lián)合國兒童基金會達成長期采購協(xié)議。sIPV產品擁有自主知識產權，首創(chuàng)采用基于片狀載體的生物反應器培養(yǎng)系統(tǒng)，具有高密度和靜置培養(yǎng)的優(yōu)勢，在國際上率先解決逐級放大的技術難題，突破了產能瓶頸，實現(xiàn)了規(guī)?；a，填補了國內空白。
2．國產PD-1單抗相繼獲批上市
君實生物和信達生物的PD-1單抗相繼獲批上市。君實生物的“特瑞普利單抗注射液”用于治療全身系統(tǒng)治療失敗后不可切除或轉移性黑色素瘤；信達生物的PD-1單抗（信迪利單抗注射液）用于經二線系統(tǒng)化療復發(fā)或難治性經典型霍奇金淋巴瘤。是我國首次批準的兩個國產PD-1單抗藥物。
3．重組細胞因子基因衍生蛋白注射液獲批上市
杰華生物技術（青島）有限公司自主研發(fā)的生物新藥——重組細胞因子基因衍生蛋白注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局的批準。該產品是用于乙肝治療、在人體天然免疫調節(jié)蛋白分子結構基礎上進行氨基酸序列系統(tǒng)改造獲得的新型高效人體免疫功能調節(jié)蛋白分子藥物。
4．分子診斷相關產品獲批上市
一批新型分子診斷設備和試劑盒相繼獲批上市，包括用于檢測腫瘤患者外周血中CTC數(shù)量的自動化循環(huán)腫瘤細胞捕獲設備；用于肝癌早篩早診家用愛福陪檢測試劑盒和血漿microRNA聯(lián)合試劑盒；用于多基因腫瘤突變檢測的人類
EGFR/ALK/BRAF/KRAS基因突變聯(lián)合檢測試劑盒；用于大腸癌輔助診斷的人類SDC2基因甲基化檢測試劑盒等。這些分子診斷相關產品的上市，為腫瘤診斷提供了重要手段。
5．免疫細胞治療取得新進展
中國食品藥品檢定研究院《CAR-T細胞治療產品質量控制檢測研究及非臨床研究考慮要點》和中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會《CAR-T細胞制劑制備質量管理規(guī)范》的發(fā)布，對進一步規(guī)范免疫細胞產品制備質量控制，規(guī)范我國免疫細胞治療行業(yè)有序發(fā)展起到了引導作用；2018年共有31個免疫細胞產品獲得國家藥品審評中心受理，其中7個免疫細胞產品獲得臨床試驗批準；基于腫瘤新生抗原的個體化疫苗用于晚期肺癌等惡性腫瘤的治療進入臨床研究；我國免疫細胞治療向規(guī)范應用又邁出了堅實一步。
6．干細胞臨床研究取得初步進展
2018年我國干細胞臨床研究又新增18個備案項目；人牙髓間充質干細胞注射液等5款干細胞產品臨床試驗申請獲得國家藥品審評中心受理；全長牙髓再生的臨床研究獲得成功，臨床研究備案項目干細胞復合支架材料治療卵巢早衰臨床研究和人自體支氣管基底層細胞（肺臟干細胞）移植治療間質性肺病臨床研究獲得初步觀察結果；干細胞臨床研究有了初步進展。
7．干細胞基礎研究有所突破
干細胞基礎研究獲得新進展。中國科學院上海營養(yǎng)與健康研究院研究團隊在國際上率先采用可變色熒光蛋白建立了造血干細胞標記系統(tǒng)，首次揭示了體內造血干細胞歸巢微環(huán)境的獨特微血管結構，發(fā)現(xiàn)了一種全新的微環(huán)境細胞——先導細胞。武漢科技大學研究人員結合干細胞與基因療法，采用“兩步法”的策略使先天性眼盲的小鼠產生了視覺反應。兩個研究成果均在Nature發(fā)表。
8．組織工程“人耳”首次在人體培育成功
來自中國上海交通大學和北京整形外科醫(yī)院的研究人員從患有小耳畸形的兒童患者未完全發(fā)育的耳朵中移取軟骨細胞，種植在3D打印的耳朵模型支架上，首次在患兒身上制造出了新的耳朵，5名患兒中有3名患兒的耳朵能夠維持正常形狀。該研究成果發(fā)表在國際雜志EbioMedicine上。
9．實驗動物研究關鍵技術取得重要突破
中科院的研究人員成功從體細胞克隆出兩只基因完全相同的獼猴，突破了現(xiàn)有技術無法克隆靈長類動物的難題；通過刪除單倍體胚胎干細胞印記基因修飾，并利用該細胞進行復雜胚胎操作的形式，得到了世界上首只雙父親來源的小鼠；利用基因編輯和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因豬。上述研究相繼發(fā)表在Cell及其子刊。
10．人工染色體構建技術取得重要進展
我國科學家在合成生物學前沿領域人工染色體構建取得新進展。中科院的研究團隊成功將單細胞真核生物釀酒酵母天然的十六條染色體人工創(chuàng)建為具有完整功能的單條染色體，表明天然復雜的生命體系可以通過人工設計變?yōu)楦唵蔚捏w系；天津大學的團隊對自主設計合成的5號釀酒酵母環(huán)形染色體進行基因組重排，為探索環(huán)形染色體結構變異和功能提供了新的研究思路和模型。上述研究相繼發(fā)表在Nature及其子刊。
注：本文來自中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會。
