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新一代高精度單堿基基因編輯工具問世
Nature Methods 期刊在線發(fā)表了題為A rationally engineered cytosine base editor retains high on-target activity while reducing both DNA and RNA off-target effects 的研究論文。
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全面評估單堿基編輯技術(shù)mRNA脫靶風(fēng)險
在2019年6月10日上線的《自然》雜志上,中國神經(jīng)科學(xué)研究所的楊輝博士與其合作者,對于單堿基編輯技術(shù)(在CRISPR/Cas9 基礎(chǔ)上開發(fā)的一類基因編輯技術(shù))在 mRNA 水平上的脫靶效應(yīng)進(jìn)行了全面細(xì)致的分析,發(fā)現(xiàn)即使目前領(lǐng)域內(nèi)最先進(jìn)的單堿基編輯工具 BE3 和ABE7. 10,也都存在不容忽視的 mRNA 脫靶效應(yīng)。
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中國學(xué)者利用“魔剪”,修復(fù)人胚胎中的致病突變
近日,廣州醫(yī)科大學(xué)附三和上科大等機構(gòu)研究人員利用BE3單堿基編輯系統(tǒng),成功修復(fù)了可存活的人類胚胎中的遺傳缺陷——馬凡綜合征致病突變,研究成果發(fā)表在Molecular Therapy上。